FectoVIR® -AAV transfekcijski reagent

FectoVIR^® -AAV transfekcijski reagent zagotavlja višje titre rAAV, izboljšuje skalabilnost za proizvodnjo v velikem merilu in zmanjšuje tveganja v proizvodnem procesu. FectoVIR^® -AAV-GMP se proizvaja z validiranim in aseptičnim postopkom v skladu s smernicami ICH Q7, GMP del II, kar ustreza referenčni kakovosti za aktivne farmacevtske učinkovine (API).

Ključne prednosti

• Gospodarnost procesa – visoka produktivnost AAV povečuje število doz na serijo in zmanjšuje proizvodne stroške
• Industrijska skalabilnost – zasnovano za velike obsege z nizkim volumnom kompleksacije, dolgo obstojnostjo kompleksov in visoko ponovljivostjo
• Razpoložljivost GMP kakovosti – validiran proizvodni proces v skladu s smernicami ICH Q7 in popolno regulativno dokumentacijo
• Zmanjševanje tveganj – z analizami ostankov reagenta in izjavami o toksičnosti se zagotavlja varnost pacientov

Zmožnosti

Izjemni donosi AAV za povečanje števila doz na serijo

Titer je ključno merilo za oceno stroškov; zato ima izbira transfekcijskega reagenta neposreden vpliv na proizvodne stroške. V primerjavi z industrijskim standardom, kot je PEIpro^®, in drugimi konkurenčnimi reagenti, FectoVIR^® -AAV dosega izjemne rezultate z najvišjimi donosi rAAV v suspenzijskih celičnih kulturah. Pridobljeni virusni titri so lahko do 10× višji kot pri konkurenčnih reagensih.

Zmanjšanje skupnih proizvodnih stroškov

FectoVIR^® -AAV omogoča intenzifikacijo procesa z večjo produktivnostjo. Večja količina rAAV delcev v istem volumnu serije pomeni več doz, kar vodi do: nižjih stroškov na dozo (manj dela in surovin), zmanjšanja potrebne površine (manj ali manjši bioreaktorji) in s tem neposredno nižjih skupnih proizvodnih stroškov.

Industrijska skalabilnost z nizkim volumnom kompleksacije

Skalabilnost je ključnega pomena pri razvoju visokodonosnega in zanesljivega postopka za proizvodnjo rAAV vektorskih virusov za komercialne namene. Pri obsežnih postopkih transfekcije je treba v kratkem času pripraviti in dodati velike količine transfekcijskih kompleksov v suspenzijske celice. FectoVIR^® -AAV rešuje to težavo z zmanjšanjem volumna kompleksacije na samo 1 %.
Primer: za 2000 L celične suspenzije se volumen transfekcijske kompleksacije zmanjša iz 200 L (10 %) na 20 L (1 %).

Industrijska skalabilnost z daljšo stabilnostjo kompleksov

Pri velikih proizvodnih obsegih je potrebna daljša časovna fleksibilnost za dodajanje kompleksov v kulturo. FectoVIR^® -AAV omogoča:

• stabilnost transfekcijskih kompleksov do 3 ure po mešanju z DNA brez vpliva na titer rAAV,
• zanesljivost in ponovljivost tudi pri zamudah v postopku.

Varnost pacientov: cGMP reagent za zmanjšanje tveganj pri proizvodnji AAV

FectoVIR^® -AAV GMP se proizvaja v dvofaznem procesu, skladen z ICH Q7 GMP del II (Eudralex Vol. 4, Part II), ki zagotavlja validirano in aseptično proizvodnjo za najvišjo kakovost reagenta. 1-litrska vrečka FectoVIR^® -AAV omogoča delo v zaprtem sistemu z MPC priključkom in c-flex cevjo, kar zmanjša tveganje kontaminacije. Za sledljivost in regulativno skladnost so priloženi:

• dodatni regulativni dokumenti (IND in BLA),
• celoten dokumentacijski paket,
• test ostankov reagenta za preverjanje prisotnosti ali odsotnosti v končnem zdravilu.